近日，FDA(Food and Drug Administration，美国食品药品监督管理局)和一家位于纽约的专注与健康数据分析的独角兽公司Flatiron(平熨斗)公司合作，试图利用真实世界的数据来证明免疫疗法和其它新出现的抗癌药物的安全性和有效性。

　　Flatiron此前已经获得了谷歌风投和罗氏的巨额投资，两家公司在两轮投资中分别投资8100万美元和1.75亿美元，重金支持这家还未上市的初创企业，这令该公司的估值已经超过10亿。

　　此前，Flatiron已利用其数据分析能力，努力为FDA提供精准医疗平台支撑。公司目前拥有两大分析工具，ONCOAnalytics和ONCOEMR，前者侧重肿瘤分析，后者针对癌症特异性的电子病历系统。

　　据透露 ，此次Flatiron和FDA合作的第一个公开披露的项目，是集中于非小细胞肺癌(NSCLC)的研究，包括对已经获得FDA审批的百时美施贵宝公司(BMY)的Opdivo和默沙东(MRK)的Keytruda两种治疗NSCLC药物的疗效。除了在临床研究以外，FDA希望能够基于实际真实世界数据来更好地评估这两个肿瘤免疫明星药物的实际表现。

　　这是因为，基于真实世界证据的分析，可以给FDA一个更广泛的关于Opdivo和Keytruda的安全性和有效性的评估，提供一个无法在临床试验数据看到的更详细入微的画面。

　　华大基因首席科学官茅矛对第一财经记者表示：“Flatiron是独特的，而且是行业内首批开始做癌症结果数据分析的企业。其收集的数据量之多是其它企业所无法达到的。”

　　全球最大的基因监测平台旗下新成立的血液诊断公司Grail的产品经理许传波告诉对第一财经记者：“Flatiron所做的事情是目前最能够引起行业兴趣的方向。”据了解，Grail的血液检测技术将会在2019年被第一批用户使用。

　　Flatiron首席医学官和肿瘤学高级副总裁艾米-阿伯内西(Amy Abernethy)在一份声明中表示：“只有4%的成年美国癌症人口参加临床试验，因此，作为供应商，我们目前所面临的困难是，研究结果仅代表一小部分患者的临床决策。这样意味着我们几乎不可能估计治疗是否会有作用，也不可能预计疗法所有潜在的副作用，更无法决定应该首先使用哪个疗法。”

　　阿伯内西提出的这个问题，也是创始人纳特-特纳(Nat Turner)和扎克-温伯格(Zack Weinberg)当初决定成立这家医疗保健IT公司的原因。两人曾在谷歌工作，当他们离开开始寻找下一个项目时，试图运用科技技能，改进肿瘤治疗。当时他们就发现，临床试验的注册是一个主要问题。要解决这个问题，必须把关注的焦点转向解决肿瘤治疗数据的分析手段。目前Flatiron已经在打造肿瘤基于网络的云计算数据集成平台。

　　尽管FDA究竟将以何种方式与Flatiron合作，希望达到何种目的目前尚不清楚，不过这表达了FDA愿意与企业合作打造IT系统监管平台的意向。

　　此前FDA已经与著名的生物信息IT服务商DNAnexu合作创建precisionFDA(精准FDA)平台。为了响应美国总统奥巴马的要求，FDA在去年8月建立了首个精准医学平台，这是一个为研究人员、新一代测序技术开发者等提供存放和共享基因信息的云工具，也是第一个帮助FDA理解分子诊断的监管平台。

　　伴随着个性化诊断、基因测序等概念而来的各种检测方式层出不穷，这对FDA提出了新的监管要求。与DNAnexus以及Flatiron合作，可以看作是FDA在监管方面迈出了重要步伐。

　　“精准FDA”平台将帮助基因测序开发者上传自己的研究成果，并与其他研究人员共享自己获得的基因组信息。其他研究团体可以通过“精准FDA”平台分享使用、重复和验证他人的研究成果，并最终对某种特定的研究进行可重复性验证。

　　这一平台的诞生意味着FDA将能用较为统一的标准来评估以DNA测序为基础的检测方法。通过该平台共享基因数据后，来自世界各地的研究人员将可以更好地判断哪种测试方法是最有效的，而FDA也可以根据这一结果对未来诊断方法开发进行更高效的管理。